#ЕАПМ - Ретке болести, лекови без родитеља и развој ЕРН-а

Европска алијанса за персонализовану медицину (ЕАПМ) је увек водила кампању за једнак приступ пацијената најбољој доступној нези и третманима, а то више него важи за оболеле од ретких болести, пише извршни директор ЕАПМ-а Денис Хорган.

 Уредба о лековима за сирочад, који је ЕУ усвојила 2000. има помогла у развоју релевантних лекова за пацијенте са ретким болестима, са више од 150 њих сада на тржишту.

Стога, тј2020. године биће 20. годишњица Уредбе, која је била, и још увек јесте, усмерена на то да пацијенти који пате од ретких болести имају исти квалитет лечења као и сваки други пацијент.

Међутим, како стоји, мглавни напори су још увек потребно подстицати и стимулисати истраживање у циљу повећања постојећег знања, које није ни близу довољно да одговори изазовима.

Више о ретким болестима

Процењује се да постоји између 5,000-8,000 различитих ретких болести. Многи од њих погађају децу, просечно време постављања дијагнозе је пет година, а 95% оболелих још увек немају доступну терапију.

Поред пет година колико је потребно за дијагнозу, такође је потребно просек од седам лекари да поставе тачну дијагнозу.

реклама

У Европи, ретка болест или поремећај је она која погађа мање од једног од 2,000 људи. Многи, али не сви, су канцери. Већина је генетски.

Све у свему, ове болести су карактеристичне по томе што је очигледно ограничен број пацијената са њима и често недостатак дугорочних истраживања, а самим тим и знања о њима.

Тако, клиничка испитивања је тешко организовати са подгрупом болести распрострањеном у многим земљама.И, на крају, велики број лекова сирочади није успео у својим понудама за дозволу за стављање у промет.

Очигледно дцене тепиха су обично јер много времена, новца и других ресурса мора да се уложи у истраживање и развој. Ово онда мора бити у равнотежи са потребом да се надокнади инвестиција...некако.

Европска унија је саопштила да ове по живот опасне или хронично исцрпљујуће болести погађају толико мало људи да су потребни комбиновани напори да се смањи број оболелих од болести.

Улога података 

Комесар за здравље и безбедност хране Витенис Андриукаитис је то приметио постоји огромна количина података о пацијентима са специфичним стањима, али ово је расути широм Европе у око 600 различитих регистара. То су базе података које садрже информације о пацијентима са специфичним стањима. 

У овом тренутку, витални подаци који се налазе на располагању се не прикупљају на нивоу ЕУ, и не постоје заједнички стандарди за анализу информација које већ постоје.

Европски Rеференце Nмреже су од виталног значаја за повезивање стручних центара и професионалаца у различитим земљама ради размене знања и идентификовања где пацијенти треба да оду када стручност није доступна у њиховој земљи.

Јасно је да ЕУ треба да подстакне више истраживања ретких болести,  проценити тренутну праксу скрининга популације уз подржавајући ретке-регистри болести.

У међувремену Европска комисија јесте усвојити заједничку евалуацију постојећег законодавства о медицини за децу и ретке болести.

 Приступ ће укључивати, пре свега, процену ефикасност законодавства ЕУ. Ово ће се постићи анализом утицаја који подстицаји имају на фармацеутске иновације у овој области.

Друго, то покушаће да установи доступност и доступност   лекови у Европска унија.

Приоритет међу пацијентима и заинтересованим странама јесте сабери се ефикасну стратегију који ће омогућити превођење ЕУ, уз оптималну употребу знања и Европске референтне мреже, усмерене ка постизању циља ббољи приступ лечењу за ретке-болесника.

ЕРН-ови – колико добро функционишу? 

Европска комисија је већ погледала како функционишу ЕРН-ови, стари само неколико година. 

Одвојено, ови ЕРН-ови су делимично били предмет јунског извештаја из тон Европски ревизорски суд, Који запазио још један део законодавства ЕУ, наиме Директива о прекограничној здравственој заштити"олакшава ближу сарадњу у бројним областима: посебно у прекограничној размени пацијената' податке и приступ здравственој заштити пацијената са ретким болестима". 

Суд'у извештају је то наведено "Концепт европских референтних мрежа за ретке болести је широко подржан од стране заинтересованих страна у ЕУ (пацијената' организације, лекари и здравствени радници)". 

Међутим, у извештају је писало: „ТКомисија није дала јасну визију за њихово будуће финансирање и како да их развију и интегришу у националне системе здравствене заштите." 

ЕРН-ови покренуте 2017. за различите класе ретких болести. Сваки прима €1 милион финансирања током пет година из здравственог програма ЕУ. 

Комисија такође финансира регистре пацијената и активности подршке за ЕРН-ове, као и развој ИТ алата, посебно преко Инструмента за повезивање Европе.

Где смо и где треба да будемо

То се слажу многи стручњаци ретке болести су свакако међу најубедљивији разлогс за побољшање сарадњу на здравству у ЕУ-ниво, без обзира на надлежност држава чланица у области здравства.

Тренутно систем приступа није прилагођен новој науци, нити има довољно подстицаја за ресеарцх да испуни медицинске потребе. Ово доводи до ситуације у којој систем, - како је сада - не бави се потребама ретка болест пацијенти. 

Свакако треба да постоји више прекограничне сарадње како би се ЕРН-ови побољшали на најбољи начин везе да доведе до веће размене стручности.

Када су у питању лекови за ретке болести, тОвде је јасно праг на којој тачки тржиште је једноставно премали за фармацеутске компаније оправдати улагање у истраживање и развој. Овај проблем се мора решити.

Европска комисија је признао ткапа ово је у основи о бројевима. Приступ Комисије заснива се на стварању критичне масе у ЕРН-овима и да понудити подстицаје кроз Уредбу о лековима за сирочад.

Извршна власт ЕУ је рекла да иподстицаји помажу да се реши део проблема. Уопштено говорећи, тподстицаји су донели, пише, али је Уредба имала нежељене ефекте - као што су повремене изузетно високе цене.

Интеграција и сарадња

Многи, укључујући и оне на нивоу ЕУ, сматрају да тон је следећи корак Треба бити да у потпуности интегришу ЕРН-ове inнационалном здрављу брига структуре. ово воулд смањити време дијагнозе. 

ЕРН-ови такође треба да се трансформишу у окружење које је корисно за истраживање.

Али да бисте то успешно урадили, потребно је да радите много боље заједно. Постоји јак аргумент да централизација је добра за ретке болести, и државе чланице такође треба успоставити контактне тачке за ЕРН-ове.

Очигледно је да постоји потреба за 'продајном презентацијом' да се објасни националним здравственим системима широм Европе који су добри алати ЕРН-ови. Нажалост, да отежамо ову продају, систабљике нису интероперабилне. Тњегов је питање које хитно треба решити. 

Сами, ЕРН неће све решити. Дакле, члан статес морају бити мотивисани да их убеде да раде заједно.

И докази из стварног света такође имају улогу. Неопходно је имати јасну визију и широке кохорте такве податке. 

Iндустри верује да јесте спреман суочити се са потребом да иде напред на доказима из стварног света и да се фокусира на болест. Ипак, Европа мора изградити стручност- и на срећу ово већ јесте одвија у мембер статес. 

Али јаиновације без приступа промашују поенту. И, на крају, но пацијент треба да остане без пута, ретка болест или не.

Поделите овај чланак: