Унапређење терапије – европска иновација у време после ЦОВИД-19

Добар дан, колеге у здравству, и добродошли у ажурирање Европске алијансе за персонализовану медицину (ЕАПМ) – сигурно је заузето за ЕАПМ у последње време, са медицинским производима за напредну терапију (АТМП), пише Извршни директор ЕАПМ др Денис Хорган.

Медицински производи за напредну терапију (АТМП)

ЕАПМ је недавно објавио чланак о медицинским производима за напредну терапију (АТМП) – који је креиран са групом стручњака, и ово представља перспективу ЕАПМ-а по овом питању. То је питање о којем се много расправља на нивоу ЕУ - Шпански посланик Сусана Солис Перез (Ренев Еуропе) је рекла да је њено интересовање за напредну биотехнологију и АТМП дошло природно. По образовању инжењер, провела је 18 година у приватном сектору пре него што је постала европски посланик.

Предстојећа ревизија фармацеутског законодавства је савршена прилика да се укаже на сектор, рекао је европски посланик: „Шансе су огромне, али су и изазови,“ Перез рекао. 

Међутим, Европска комисија не планира да мења клиничке критеријуме који се користе за класификацију третмана као медицинских производа за напредну терапију (АТМП) у својој предстојећој ревизији закона о крви, ткиву и ћелијама, Андрзеј Рис, рекао је директор за здравствене системе и производе ДГ САНТЕ. 

Говорећи на догађају, Рис рекао да се предлог очекује пре лета. „Време је да се овај оквир ажурира, како би наставио да обезбеђује да захтеви за безбедност и квалитет одражавају многа технолошка достигнућа и нове ризике у области трансплантације, трансфузијске медицине и асистиране репродукције“, рекао је званичник Комисије у својим припремљеним коментарима.

Панели стручњака ЕАПМ-а - Предстојећи изазови!!

реклама

Упркос јединственим могућностима ових технологија, постоје неки отворени изазови у областима регулативе, науке, производње и приступа тржишту који и даље ометају могућност да се испоручи потенцијал. Генске терапије показују низ специфичних карактеристика које изазивају парадигму тренутних здравствених система. Они тренутно имају неизвесне исходе. Они су „једнократни и само једнократни третмани“, као појединачни третмани за хроничне болести, за – тренутно – само ограничену популацију, и можда нуде побољшање живота. 

Бројни су изазови са којима се сектор суочава, што компликује превођење са истраживања на приступ пацијентима. Учинак АТМП-а још увек треба да се оптимизује. Генска терапија тек треба да у потпуности испуни своја обећања за пацијенте. Постоје научни, клинички развој и регулаторна питања која ометају развој сектора, укључујући неадекватно разумевање начина на који производи делују/реагују у телу, потребу за робусним и предвидљивим производним процесима који могу да произведу производе који одговарају пацијенту у било на индивидуализован начин или на начин „веома мале популације“, јака корелација између познавања производа и безбедносног профила и клиничке користи (укључујући РВД у простору након одобрења), и могућности смањења трошкова.

За разлику од иновација са новим хемијским ентитетима или биолошким лековима као што су антитела и вакцине, развој АТМП-а укључује значајне научне и техничке неизвесности, уз ограничено искуство са клиничком и комерцијалном употребом, и тешкоће за МСП у приступу фондовима. 

регулациони

Законодавство је еволуирало током две деценије како да промовише потенцијал сектора тако и да заштити јавност. Основна правила ЕУ о фармацеутским производима из 2001. године ажурирана су да покрију напредну науку и технологију. Према законодавству ЕУ, матичне ћелије су категорисане као АТМП када су те ћелије подвргнуте значајној манипулацији или се користе за другу битну функцију. То могу бити производи за терапију соматских ћелија или производи ткивног инжењеринга, у зависности од тога како лек делује у телу.

И сами регулатори су се суочили са потешкоћама у доношењу одлука. ЕМА-ина процена алипогена уследила је након дуготрајних разматрања у којима је фајл прегледан и гласан четири пута, а конвенције – ако не и правила – које регулишу процедуре ЕМА-е биле су избачене из прозора. ЕМА је одбацила своје одобрење упркос повољној препоруци стручног ЦАТ комитета, показујући потребу за разјашњавањем односа између Комитета за напредне терапије (ЦАТ) и Комитета за медицинске производе за хуману употребу (ЦХМП), и за неким већим признањем да многа питања у регулаторном досијеу АТМП-а захтевају специфично разумевање производа за генску и ћелијску терапију поред чврстог општег знања о питањима традиционалне фармакологије. И сами чланови ЦАТ-а сматрају да је пољу генске терапије који се брзо развија треба интегрисани приступ. 

Такође да напоменем…

АТМП-и заузимају истакнуто место у појачаној сарадњи ЕУ и САД у вези са лековима, при чему високи званичници Комисије, ЕМА и ФДА признају „сличне регулаторне изазове са обе стране Атлантика“ и слажу се да подстичу ране паралелне научне савете и да ојачају сарадњу о заједничким научним приступима регулацији 

Додатна помоћ се може појавити у облику (такође одложене) уредбе о клиничким испитивањима из 2014. године, доносећи усклађеније и брже процесе за одобравање клиничких испитивања. А што се тиче подршке јавности, упркос тренутном сложеном регулаторном режиму, постоји баланс у корист, чак и генске терапије, иако прошаран са значајном несигурношћу.

Унутар производног сектора, расте интересовање за интеграцију система у производњи и дистрибуцији како расте уверење да ће добро дефинисане стратегије бити критичне за будућу стандардизацију и оптимизацију тока посла.

Остале области напредног истраживања укључују лекове малих молекула који селективно контролишу транслацију мРНА у протеине, биљне микровезикуле које садрже мале РНК у испоруци и адјуванцији за одрживу терапију рака, и развој следеће генерације генских терапија, ЦРИСПР-Цас9 технологије и пројектоване егзозомске терапије.

Ово ће бити питање ангажмана са ЕАПМ-ом и од интереса за наше чланове до краја године – а ЕАПМ је објавио чланак, Покретање здравствене заштите медицинским производима за напредну терапију: дискусија о политици, који је доступан за читање, кликните ovde.  

И у другим политичким питањима...

ЕМА и ЕУнетХТА објављују програм рада за 2021-2023

ЕМА и претходна Европска мрежа за процену здравствене технологије (ЕУнетХТА), која је успостављена кроз узастопне заједничке акције од којих је последња завршена у мају 2021. године, започеле су сарадњу 2010. године на основу препорука Високог фармацеутског форума1, са циљем да искористи синергију између регулаторне евалуације и процене здравствене технологије (ХТА) током животног циклуса лека. Први план рада ЕМА-ЕУнетХТА је успостављен за године 2012-2015, а извештај о резултатима овог заједничког рада објављен је у априлу 2016. Након тога је договорен други заједнички план рада за године 2017-2021 и извештај објављен у јуна 2021. 

Парламент даје коначно зелено светло на закон о размени података

Посланици су одобрили споразум који су преговарачи из Парламента и Савета постигли у децембру о Закону о управљању подацима, предлогу закона који има за циљ да подстакне економију података регулисањем посредника. Споразум је одобрен великом већином, 501 гласом против, 12 против, уз 40 уздржаних. ДГА дефинише правила за трговање подацима, укључује мање актере у економији података и обезбеђује механизам за поновно коришћење података јавног сектора. „Наш циљ са ДГА је био да поставимо основу за економију података у коју људи и предузећа могу да верују. Само ако су поверење и правичност загарантовани, дељење података може процветати до свог пуног потенцијала и стимулисати нове пословне моделе и друштвене иновације“, Ангелика Ниеблер , рекао је водећи преговарач за Европски парламент. 

Мистериозни хепатитис

Најмање једно дете умрло је након што се разболело од мистериозне епидемије акутног хепатитиса који је заразио децу у 10 европских земаља, потврдила је Светска здравствена организација (СЗО). До 21. априла било је најмање 169 случајева „непознатог порекла“ широм света, саопштила је СЗО. „Случајеви су старости од месец дана до 16 година. 17 деце (отприлике 10 одсто) захтевало је трансплантацију јетре; пријављен је најмање један смртни случај“, саопштила је СЗО. Хепатитис је запаљење јетре, која је витални орган за обраду хранљивих материја, филтрирање крви и борбу против инфекција. Док је СЗО рекла да се узрок инфекција још увек истражује, тело УН је приметило да је инфекција аденовирусом која је довела до акутног хепатитиса једна могућа опција која се разматраион.

Како је пандемија утицала на здравље жена

Тринаест одсто жена, у поређењу са 7 одсто мушкараца, такође је рекло да су морале да прескоче посете лекару или да избегавају здравствени систем током пандемије „због фактора који су ван моје контроле“, као што су финансије, превоз или физички инвалидитет. (Гети Стоцк Имагес) Пандемија је променила животе људи широм света и имала је посебно јединствен утицај на жене. Већи број жена је отеран из радне снаге како је земља затворена, а за многе је био велики изазов ускладити рад на даљину и породичне обавезе током периода економске неизвесности, ограничених могућности бриге о деци и нестабилних школских аранжмана. 

Промена закона ЕУ гарантује снабдевање НИ лековима 

Промене закона Европске уније (ЕУ) које имају за циљ да гарантују снабдевање Северне Ирске лековима из Велике Британије прошле су завршну фазу. Европски савет је ратификовао измене које је прошле недеље усвојио Европски парламент. Протокол о Северној Ирској значи да је Северна Ирска још увек унутар фармацеутског регулаторног система ЕУ. Ипак, већину својих лекова добија из Велике Британије, што није. Ово се показало као једна од највећих потешкоћа протокола, јер су фармацеутске компаније упозоравале да ће то довести до повлачења производа. У децембру 2021. ЕУ је објавила предлоге који су имали за циљ стварање нечег што је блиско статусу кво пре Брегзита. Главни преговарач ЕУ, Марош Шефчович, рекао је да су промене обезбедиле континуирано снабдевање Северне Ирске лековима. Сада имамо трајно решење које је испоручено у рекордном року“, рекао је он. „Наставићу да блиско сарађујем са владом Уједињеног Краљевства како бих осигурао предвидљивост, правну сигурност и просперитет свих заједница у Северној Ирској.

И то је све од ЕАПМ-а за сада – подсетник, можете погледати чланак ЕАПМ-а о медицинским производима за напредну терапију ОВДЕ. Будите сигурни и здрави и уживајте у остатку недеље.

Поделите овај чланак: