Време је за промене: Наука је „еволуирала изван тренутног система клиничких испитивања“

Аутор Тони Маллетт
Кључно подручје рада које је предузео Европски савез за Персоналисед Медицине (ЕАПМ) тиче се клиничких испитивања и приступа пацијената њима.

Један од главних циљева ЕАПМ-а је суочавање са ширим питањима персонализоване медицине (ПМ) у смислу клиничких испитивања, биобанки, размене података и још много тога, док се усмерава ка ЕУ иницијативи Хоризонт 2020.

У својој тренутној кампањи Специјализовани третман за европске пацијенте, познатој као СТЕПс, наводи се да је Европи потребно окружење које омогућава рани приступ пацијената новим и ефикасним ПМ, а нови облик клиничких испитивања биће пресудан за постизање овога.

Према ЕАПМ-у, прелазак персонализоване медицине у следећу фазу зависиће од сложених међународних клиничких истраживања која укључују високо одабрану популацију пацијената, сакупљања хуманог биолошког материјала и употребе великих база података за биоинформатику.

Организација тврди да је Европи потребан другачији облик генерисања података, а класични приступ клиничким испитивањима не може адекватно обухватити те податке. Данас се подгрупе пацијената идентификују у широкој категорији болести помоћу прогностичких или предиктивних биомаркера. Ово треба потврдити на великој популацији, па научни напредак у дијагностичком усавршавању и раслојавању мора бити уграђен у испитивања.

Витални успех је већа сарадња многих партнера - индустрије и академске заједнице, статистичара и пацијената, али и регулатора. Паметне, али робусне методологије клиничког истраживања морају одобрити регулатори и платитељи, сматра ЕАПМ.

„Иако у Европи можда неће бити чајанке, свакако осећамо потребу за променама“, рекао је професор Лоуис Денис, директор Онколошког центра у Антверпену.

реклама

„Наш систем здравствених политика мора се променити, али одређени број заинтересованих страна не осећа се као да се мења“, додао је, истовремено позивајући на већу и бољу европску сарадњу у основним истраживањима.

Професора Дениса подржао је директор Европске организације за истраживање и лечење рака (ЕОРТЦ), Денис Лацомбе, који је рекао: „Све заинтересоване стране треба да напусте своју зону удобности. Крећемо ка новим облицима клиничких истраживања за ПМ и сви ми - то су фармацеутске установе, академска заједница, платитељи, регулатори - морамо да пређемо на нови облик сарадње. “

Лацомбе је додао: „Пацијенти чекају терапијско побољшање и питају нас - иако имамо добре технологије - да ли им заиста доносимо најбоље нове лекове? А ако се добро погледамо у огледало, чињеница је да не користимо технологију оптимално. “

„Потребно је више сарадње, нових модела ... а то значи да морамо размишљати изван оквира“, рекао је.

Карл Солцхенбацх, директор Интел-а, Еуропеан Екасцале Лабс, приступио је питању сарадње из техничког угла рекавши да ће лиценцирање софтвера отвореног кода олакшати размену података. Додао је да је Интел у здравственом сектору радио брзе рачунаре како би помогао у бржој обради података о истраживању. Ово би било феноменално брзо у будућности, додао је.

Ингрид Маес из ПрицеватерхоусеЦооперс-а је рекла: „Истраживање и развој у будућности ће бити усмерени на пацијента - где је највећа потреба? Изградићемо више знања и биће потребно више података што значи више сарадње. Ова сарадња неће бити само у здравственом простору, већ ће укључити и друге добављаче података, као што су Гоогле и Мицрософт. “

Додала је да: „Фарма ће морати да ступи у контакт са платишама и пацијентима у врло раној фази да би схватила праву вредност онога што развија. Акценат ће бити на исходима, клиничким, економским и здравственим исходима и исходима квалитета живота. Резултати ће одредити вредност новог третмана и биће нова валута. “

Лоуис Денис је у будућности додао: „Нега треба да буде усредсређена на пацијента и мора бити професионална, истраживање мора бити засновано на доказима и савести, не би требало бити рандомизираних испитивања без секундарних крајњих тачака квалитета живота и ефикасности трошкова, а ми морамо да побољшати перформансе са истим износом новца “.

Едитх Френои, из Европске федерације фармацеутске индустрије и удружења (ЕФПИА), додала је: „Наука је еволуирала даље од тренутног система испитивања - испитивања су спора, скупа и нефлексибилна. У будућности велика испитивања могу бити немогућа јер се третмани постају персонализованији, а наука наставља да побољшава наше знање. Ово знање ће донијети боље резултате док уклањамо особе које се не одазивају стратификацијом. “

Према ЕАПМ-у, правни оквир у Европи такође треба да се прилагоди, не само да би омогућио лакши приступ мањим групама испитаника, већ и да би се признала ваљаност резултата суђења много мањих од класичног рандомизираног приступа.

Сматра да је неопходно осигурати регулаторно окружење које одговара потребама свих заинтересованих страна, истовремено одржавајући сигурност пацијента, са крајњим резултатом обезбеђивањем развоја третмана за пацијенте.

А одговарајуће методологије и инфраструктуре које подржавају велике платформе за скрининг потребне су како би се осигурао квалитет истраживања и поузданост доказа, каже организација.

ЕАПМ верује да ће напредак често значити употребу нових технологија за прикупљање података, директан унос података и реаговање у реалном времену, у мањим вишецентралним испитивањима у неколико земаља. Јаснија и усклађенија регулатива биће од суштинског значаја. И биће потребна шира подршка мултидисциплинарним истраживањима и јавно-приватним партнерствима.

Широко усклађивање олакшаће процес, сматра он, и помоћи у смањењу трошкова и административних оптерећења. Нова парадигма могла би да уведе приступ заснован на ризику и да у клиничка испитивања уведе транслационе науке и елементе процене здравствене технологије, уз већу подршку јавности у испитивањима.

ЕАПМ је уверен да развој ПМ захтева сложена међународна клиничка испитивања која укључују високо одабрану популацију пацијената, прикупљање хуманог биолошког материјала и употребу великих база података за биоинформатику.

Окосница клиничких истраживања у ПМ биће биолошки вођена клиничка испитивања која укључују јаке транслационе компоненте истраживања користећи савремене технологије попут биомаркера изведених из неинвазивног молекуларног снимања.

Организација верује да многи кандидати за лекове иду у клиничка испитивања без одговарајућег разумевања и документовања циљне биологије, што иде на неки начин ка објашњавању неуспеха у каснијим фазама развоја лекова и високе стопе истрошености. Такође, нека терапијска средства могла би бити успешна да су тестирана у групи пацијената која ће највероватније имати користи од лека.

Данас се каже да се подгрупе пацијената идентификују у широкој категорији болести. Али, с обзиром да биомаркери и моделирање морају бити валидирани на великим популацијама, дијагностичко усавршавање и раслојавање зависе од успешног укључивања научног напретка у клиничка испитивања.

Иан Банкс, председавајући ЕЦЦО радне групе за пацијенте, сложио се да пацијентима треба приступ бољем знању. Рекао је: „Немогуће је оснажити пацијенте уколико не разумеју информације које им се дају.“

Подршку банкама подржао је председавајући ЕАПМ Радне групе за истраживање проф. Улрик Рингборг, који се сложио да је пренос информација кључан за учешће пацијената у њиховом сопственом лечењу.

И, шире гледано, европосланик Петру Лухан рекао је: „Морамо да наставимо да се боримо против изазова рушења баријера и учења говора на истом језику. У међувремену, потребни су напори у образовању и обуци како би се осигурало да се размењују знања и добра пракса у вези са новим технологијама и научним приступима.

„Нова открића неће нас далеко одвести уколико не знамо како да решимо изазов стварања знања и развоја правих алата“, додао је румунски политичар.

„И ово је подједнако тачно када је реч о суочавању са изазовом преношења нових знања у медицинске примене са директном корист за пацијенте, укључујући квалификовање и валидацију биомаркера и развој нових дизајна за клиничка испитивања“, додао је Лухан.

 

КОРАЦИ ЕАПМ-а за 2014-2019:

• КОРАК 1: Обезбеђивање регулаторног окружења које омогућава раном приступу пацијента новим и ефикасним персонализованим лековима (ПМ)

• КОРАК 2: Повећавање истраживања и развоја за ПМ, уз препознавање његове вредности

• КОРАК 3: Побољшање образовања и обуке здравствених радника

• КОРАК 4: Подршка новим приступима надокнади трошкова и процени ХТА, потребним за приступ пацијента ПМ

• КОРАК 5: Повећавање свести и разумевања ПМ-а

ЕАПМ верује да ће постизање ових циљева побољшати квалитет живота пацијената у свим европским земљама.

Тони Маллетт је слободни новинар из Брисела. [емаил заштићен]

Поделите овај чланак: